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Medicamentos huérfanos y enfermedades raras

Probablemente no sea la primera vez que oigáis hablar de estos conceptos, pero no está de más aclarar su significado y conocer algunos detalles interesantes sobre los mismos.

¿QUÉ SON LAS ENFERMEDADES RARAS? (también llamadas huérfanas o de baja prevalencia)

  • En función de criterios epidemiólogicos

Según la OMS, se trata de “toda condición patológica que afecte de 650 a 1,000 personas por millón de habitantes“. No obstante, este límite varía en función de la legislación de cada país (Por ejemplo: En Europa para ser considerada  como tal debe detectarse 1 caso por cada 10,000 habitantes, mientras que en EEUU, el límite se sitúa en 1 caso por cada 1,200)

  • En función de criterios económicos
Aquella enfermedad para la cual no existe un tratamiento efectivo en el mercado, ya que la industria farmacéutica se muestra reacia a desarrollar proyectos de investigación sobre medicamentos que traten enfermedades poco frecuentes por dificultad de rentabilizar la inversión, a pesar de que la gravedad de estas patologías constituya un alto coste sanitario y social.
Características comunes de las enfermedades raras
  1. Difícil diagnóstico
  2. Baja prevalencia
  3. Sin tratamiento
  4. De alta gravedad
  5. Dificultad para conocer su frecuencia real (no existen sistemas de notificación de casos)
  6. Sin clasificar (no incluidas en la ICD “International Classification of Diseases”)
  7. Alto coste económico, sanitario y social
  8. Variación de su prevalencia según el área geográfica o la población considerada: Esto explica que determinadas enfermedades endémicas en amplias zonas del mundo (paludismo, leishmaniosis…)se consideran “huérfanas” en países desarrollados. Esto añade un punto adicional de falta de atractivo económico en los medicamentos huérfanos.
¿QUÉ SON LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS?
Tras haber asimilado lo anterior, todos podríamos deducir que son aquellos medicamentos destinados principalmente al tratamiento, prevención o diagnóstico de enfermedades catalogadas como raras o poco frecuentes, y cuya comercialización resulte poco probable sin medidas de estímulo, aunque sus beneficios sean significativos para los afectados por la enfermedad que se trate.
Aquí llegamos a lo más interesante del tema: Sin incentivos, es muy difícil conseguir la comercialización. ¿Qué se hace entonces? Hablemos de la Unión Europea. La EMA (European Medicines Agency), a través de su Comité de Medicamentos Huérfanos, se encarga de examinar la solicitudes de designación de huérfano para un medicamento efectuadas por empresas que desean desarrollar fármacos para enfermedades poco comunes. Una vez que designa un medicamento como huérfano, establece unos incentivos a los que las empresas pueden acogerse, que son:
  1. Exclusividad: Gozarán de exclusividad comercial durante los diez años siguientes a la concesión de la autorización de comercialización. Durante este período, no podrán ser comercializados productos similares que pudieran hacerle la competencia, excepto si el laboratorio fabricante da su consentimiento de comercialización a un segundo fabricante o cuando áquel no pueda suministrar suficiente cantidad de dicho medicamento. También disfrutará de la exención cuando el segundo medicamento sea más seguro, eficaz o clínicamente superior. La exclusividad podrá retirarse una vez terminado el sexto año a petición de un Estado miembro, si se demuestra que ya no satisface las condiciones de designación de un medicamento como huérfano, o si su precio resulta excesivamente elevado.
  2. Asistencia en la elaboración de protocolos:  La EMA podrá prestar asesoramiento científico para promover el desarrollo del fármaco
  3. Acceso al procedimiento centralizado de comercialización (Esto significa que requieren de una única autorización para ser comercializados en todos los países miembros)
  4. Exención de tasas
  5. Investigación subvencionada por la Unión Europea 
No obstante, existe un impedimento añadido en la investigación de estos medicamentos, y es el escaso número de pacientes con los que se puede ensayar la nueva formulación, de modo que se hace muy complicado establecer su perfil de eficacia y seguridad. Una de las soluciones viables es la puesta en marcha de bases de datos de pacientes que permitan constituir grupos adecuados para realizar ensayos clínicos.
Más información| CISATER, Rare disease therapeutics, NORD (National Organization for Rare Diseases)
Imagen| El País
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